L’arrivée des innovations thérapeutiques complexes et coûteuses dans la prise en charge des maladies rares nécessiste la mise en place des mécanismes structurels, organisationnels et budgétaires, ont préconisé les spécialistes, à l’occasion du 9 ème congrès international de pharmacie hospitalière et oncologique organisé vendredi à Alger.
La structuration de l’offre de soins passe inéluctablement par la mise en place des centres d’excellence dédiés aux maladies rares. « Un levier prioritaire » , a indiqué le Dr Malik Ait Yahia , Head of value, market access & external affairs. Biogen IPM, lors du symposium consacré aux maladies rares sous le titre : « L’accès aux traitements des maladies rares en Algérie : Repenser l’évaluation pour concilier valeur, coûts et soutenabilité ».
L’importance de ces centres d’excellence
Dr Ait Yahia a mis en avant l’importance de ces centres d’excellence qui doivent garantir , a -t-il expliqué, une expertise clinique consolidée, un accès harmonisé au diagnostic et aux soins. Il a également insisté sur l’approche multidisciplinaire notamment pour certaines maladies rares avec certaines spécificités.
Les Registres nationaux et le Plan national des maladies rares constituent ; selon Dr Ait Yahia, les préalables pour une meilleure connaissance de la maladie et du profil épidémiologique. Ce qui permet aussi, a précisé Dr Ait Yahia, de soutenir la recherche clinique et aider à la prise de décisions d’accès au marché.
« L’adoption d’un plan national des maladies rares est clairement le meilleur moyen de coordonner les efforts et de le faire de manière très structurée pour faire évoluer le système de santé», a indiqué Dr Ait Yahia en faisant référence aux exemples des pays européens qui ont pu absorbé la charge technologique et budgétaire des nouvelles thérapies grâce à ce plan national.
Ce plan permettra, a-t-il souligné, de coordonner les acteurs, de standardiser les pratiques,d’organiser le financement, et d’anticiper l’introduction des innovations.
Il a également rappelé qu’un des éléments qui est très propre aux maladies rares, c’est la gestion de l’incertitude inhérente à la recherche clinique : « On a rarement de belles études de phase III » .
Pour réduire ces incertitudes, plusieurs recommandations ont été émises par l’orateur qui recommande de renforcer la participation de centres algériens aux essais cliniques de phases II et III, générer des données de vie réelle dès l’autorisation initiale, et intégrer systématiquement la perspective patient dans l’évaluation clinique.
Approche des contrats innovants
Quant à la prise en charge financière des maladies rares qui représentent une lourde charge sur le trésor public, Dr Ait Yahia avance l’approche des contrats innovants basés sur le partage des risques , paiement à la performance, contrats « outcome-based », ou modèles forfaitaires ….
Pour lui, il y a aussi d’autres initiatives et des pistes qui permettent une meilleure optimisation en se basant sur une approche budgétaire dédiée exclusivement aux maladies rares.
Tous ces mécanismes permettraient de contrôler les coûts et de sécuriser les décisions de remboursement.
L’orateur a mis l’accent sur un point tout aussi important et qui est l’accès précoce au traitement qui représente pour lui, un impératif clinique et organisationnel.
Revenant sur l’allure que prennent de nombreuses maladies rares en terme d’évolution et de gravité, le représentant de Biogen appelle à systématiser le recours à l’accès précoce au traitement à travers des mécanismes déjà mis en place en Algérie, en l’occurrence l’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) et l’annexe B relative à la liste PCH.
Adopter un model national
« Ces mécanismes permettent non seulement d’apporter des traitements aux patients en situation critique, mais aussi de générer des données locales utiles aux discussions économiques et réglementaires. », a -t-il encore souligné en citant des exemples de mécanismes mis en place dans d’autres pays pour maladie rare, comme l’amyotrophie spinale, (SMA) dont les traitements arrivent sur le marché algérien et qui illustre les enjeux évoqués.
Il y a donc nécessité à adopter un model national, une organisation et un financement adéquats pour faire face à cette vague d’innovations sans fragiliser le système de santé.
En conclusion, Dr Ait Yahia a déclaré que « Ces évolutions sont considérées comme essentielles pour garantir l’accès équitable aux innovations et soutenir une prise en charge durable et efficiente des maladies rares».
Djamila Kourta
Article sponsorisé par Biogen
