Le rapport revient sur le parcours de l’innovation  pharmaceutique au cours de toutes ces années. Il est signalé qu’en 2022, les 50 plus grandes entreprises pharmaceutiques «ont investi 167 milliards USD en recherche et développement» et d’ajouter : Entre (2004-2023), 942 nouveaux nouvelles substances actives substances (NAS) ont été lancées à l’échelle mondiale dont 52 ciblant diverses maladies comme le cancer, les maladies cardiovasculaires, maladies neurologiques, et les maladies infectieuses telles que le VIH, Ebola et la variole.

«En moyenne, un ou deux des composées sur les 10 000 composés synthétisés dans des laboratoires performants franchissent les étapes de développement nécessaire pour entre dans le marché.», signale t-on.

Progrès en innovation

De 2019 à 2023, 362 nouvelles substances actives ont été lancées globalement, avec une proportion croissante attribuée à l’oncologie, neurologie et immunologie (204 des 362 lancements (56 %) par rapport aux 105 sur 246 (43 %) au cours de la période quinquennale précédente de 2014 à 2018, révèle le document. Pour l’année 2023, le rapport indique que 69 nouvelles substances actives (NAS) ont été mises sur le marché.

«Plus de 12 700 médicaments sont en développement clinique à travers le monde.», est-il mentionné alors que le portefeuille des vaccins est en progression avec 285 vaccins en cours de développement pour diverses maladies.

«En juillet 2024, il y avait plus de 285 vaccins en cours de développement par entreprises, en cours d’essais cliniques ou en attente d’examen par la FDA aux États-Unis.» souligne IFPMA  en précisant que «Ces réalisations n’auraient pas été possibles sans un cadre mondial solide notamment la protection  de  la propriété intellectuelle qui sous-tend ces innovations».

Défis et tendances

Le rapport revient également sur les nouvelles thérapies révolutionnaires contre le cancer, l’Alzheimer et l’obésité tout en mettant en avant les avancées en biotechnologie, thérapie génique et intelligence artificielle (IA) qui transforment la médecine.

«L’IA est de plus en plus utilisée pour identifier de nouvelles molécules et améliorer les essais clinique», ajoute le rapport qui c met en évidence l’importance de l’innovation pharmaceutique pour améliorer la santé publique et les défis à relever pour une accessibilité équitable aux médicaments.

Pour la Fédération internationale des associations et fabricants de produits pharmaceutiques, investir dans la prévention, l’innovation en matière de santé sur deux décennies, pourrait sauver 60 millions de vies et ajouter 8% au PIB mondial d’ici 2040.

«Ce qui va révolutionner la gestion de plusieurs maladies et permettre aux personnes de participer activement la société et contribuer à l’économie et la  croissance», estime IFPMA et de  signaler: «les sociétés pharmaceutiques s’engagent dans diverses initiatives visant à renforcer les systèmes de santé, améliorer l’accès aux médicaments et soutenir la réalisation du Programme de développement durable Objectifs de développement (ODD).»

Source : par ici

Djamila Kourta

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Le grand espoir des familles algériennes ayant des enfants atteints de maladies rares génétiques et notamment de l’Amyotrophie Spinale (SMA) après l’enregistrement de deux médicaments curateurs de la SMA.

Un grand nombre de maladies rares neurologiques sont d’origine génétique. Malgré de nombreuses recherches scientifiques, la plupart de ces maladies n’ont pas encore de traitements curateurs.

Ces maladies que l’on qualifie de rares ne le sont pas en fait en Algérie, à cause de la fréquence élevée des mariages consanguins dans notre population (38%). De ce fait on peut trouver dans une même famille deux ou trois enfants atteints de ces maladies qui sont très invalidantes. L’une d’entre elle est considérée comme la plus fréquente et l’une des plus graves maladies neuromusculaires de l’enfant.l

L’amyotrophie spinale progressive (SMA) qui est une maladie neurogénétique due à l’altération du gène SMN1

Il s’agit de l’amyotrophie spinale progressive ou Spinal Muscular Atrophy (SMA) qui est une maladie neurogénétique due à l’altération du gène SMN1, qui atteint les neurones moteurs de la moelle épinière.  Elle peut survenir à la naissance ou quelques mois après, c’est la forme la plus grave car l’enfant atteint a une paralysie des membres inférieurs et des membres supérieurs ainsi qu’une atteinte progressive des muscles respiratoires qui va entrainer une détresse respiratoire et le décès avant l’âge de 2ans.

Lorsque la maladie se manifeste après l’âge de deux ans, l’enfant peut marcher mais avec des difficultés et présente une déformation vertébrale (scoliose) et thoracique entrainant des difficultés respiratoires.

Par ailleurs les patients atteints de SMA n’ayant pas de retard mental ni aucun trouble cognitif, peuvent être scolarisés pour certains, mais leur accès à l’école est limité par leur handicap moteur et l’absence de commodités.

La prévalence de cette maladie en Algérie n’est pas connue comme celle de toutes les maladies rares en raison de la difficulté d’établir des registres nationaux pour ces maladies. Selon l’incidence mondiale de cette affection, on estime à plus de 200 le nombre d’enfants atteints de SMA qui naitraient chaque année dans notre pays.

Le diagnostic génétique de la SMA est possible de façon partielle à Alger au laboratoire de biochimie du CHU Mustapha Alger.

Enregistrement de deux médicaments curateurs de la SMA

Ces dernières années un traitement médical curatif novateur est commercialisé avec trois médicaments efficaces dans la SMA, surtout lorsqu’ils sont administrés précocement. Ces thérapies innovantes ont complètement changé la vie des patients en prévenant ou réduisant le handicap et améliorant ainsi leur espérance et qualité de vie.

 Les familles de patients sont très heureuses d’apprendre que deux de ces médicaments ont obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) en Algérie depuis plusieurs mois.  Elles attendent avec impatience leur arrivée dans les CHU d’Algérie où sont pris en charge les patients atteints de cette maladie rare.

Ces médicaments innovants couteux ne doivent être prescrit qu’après une décision collégiale par un groupe de médecins experts dans les maladies neuromusculaires, grâce à des réunions de concertation pluridisciplinaires (RCP) programmées régulièrement, pratique de prise en charge qui est recommandée par l’OMS et effectuée dans de nombreux pays depuis quelques années.

“Nous attendons avec un espoir immense la disponibilité de ces traitements curateurs dans nos hôpitaux“

Le dépistage néonatal de cette maladie, recommandé également, est de plus en plus mis en place dans les pays avancés. Ce dépistage précoce de la maladie permet le traitement génétique précoce des patients grâce aux médicaments innovants, avant l’apparition des symptômes de la maladie, évitant ainsi les coûts faramineux des soins médicaux.

Avec les familles des patients atteints de SMA, les experts médicaux et paramédicaux de cette affection attendent avec un espoir immense la disponibilité de ces traitements curateurs dans nos hôpitaux dans les meilleurs délais.

                                                                   Professeur Meriem Tazir
                                                                   Ancienne chef de service de neurologie,
                                                                   CHU Mustapha, Alger

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Cette découverte permet de cribler les porteurs de souches Desulfovibrio et d’éliminer ensuite les bactéries de l’intestin. Cela peut permettre de prévenir la maladie de Parkinson.

“Nos découvertes sont importantes, car la cause de la maladie de Parkinson est restée inconnue malgré les tentatives de l’identifier au cours des deux derniers siècles. Les résultats indiquent que des souches spécifiques de bactéries Desulfovibrio sont susceptibles de provoquer la maladie de Parkinson“, a déclaré le professeur Per Saris dans un communiqué. .

Seule une fraction des cas de maladie de Parkinson sont causés par des facteurs génétiques, selon Saris.

“La maladie est principalement causée par des facteurs environnementaux, c’est-à-dire l’exposition environnementale aux souches bactériennes Desulfovibrio qui causent la maladie de Parkinson. Seule une petite part, soit environ 10 %, de la maladie de Parkinson est causée par des gènes individuels“, a-t-il ajouté.

“Nos découvertes permettent de dépister les porteurs de ces bactéries Desulfovibrio nocives. Par conséquent, elles peuvent être ciblées par des mesures visant à éliminer ces souches de l’intestin, atténuant et ralentissant potentiellement les symptômes des patients atteints de la maladie de Parkinson.”

Dans le monde, quelque huit millions de personnes vivent avec la maladie de Parkinson, selon HUSource: https://lnkd.in/dPEyn-Aw.

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